Premieră mondială: O nouă terapie genetică ar putea încetini apariția bolii Alzheimer

Rezultatele unui studiu clinic în premieră mondială s-au dovedit a fi promițătoare într-o nouă terapie genetică în ceea ce privește reducerea cantității de proteine dăunătoare care se acumulează în creierul bolnavilor de Alzheimer (AZ).

În studiul clinic efectuat pe un număr mic de pacienți, cercetătorii au reușit să reducă la jumătate concentrația de proteină tau din creierul acestora, despre care se crede că este implicată în declinul cognitiv observat la persoanele cu Alzheimer.

În rândul cercetătorilor, boala Alzheimer este una dintre cele mai dificil de înțeles.

Cercetările asupra bolii au avut drept rezultat dezamăgire continuă atunci când a fost vorba de crearea unui tratament viabil. Acum, o nouă cercetare promițătoare a fost publicată în CNS Neuroscience and Therapeutics.

Proteina tau, una dintre cauzele apariției bolii Alzheimer

Cea mai bună înțelegere a cauzei care stă la baza Alzheimer are legătură cu două mecanisme principale: acumularea de proteine tau dăunătoare și plăcile de proteine amyloide. Ambele sunt proteine care se degradează pe măsură ce se formează, se pliază greșit și se unesc între ele pentru a împiedica celulele creierului să comunice între ele și chiar pentru a provoca moartea neuronilor, conform IFL Science.

Cercetarea de față s-a axat pe proteina tau. Tau este o proteină insolubilă, codificată de gena proteinei tau asociată microtubulilor (MAPT) și care formează încurcături în creierul pacienților cu AZ, ceea ce o face o țintă principală pentru terapii.

Pe scurt, noua abordare încearcă să împiedice gena să creeze mai multă proteină tau, țintind cu un oligonucleotid (un segment scurt de ADN sau ARN).

Studiile clinice au fost concepute deocamdată pentru a vedea dacă medicamentul este sigur pentru oameni și bine tolerat, nu pentru a vedea dacă este eficient în tratarea bolii – acest lucru vine mai târziu. Cercetătorii l-au testat pe 46 de pacienți cu o vârstă medie de 66 de ani, unii dintre ei primind medicamentul prin injectare în măduva spinării, în timp ce alții au primit un placebo.

Nivelul de proteine tau a scăzut cu 50% în urma aplicării tratamentului

Toți pacienții din grup au finalizat cursul și au fost observate doar efecte secundare minore. La finalizarea studiului, cercetătorii au descoperit o reducere a nivelului de tau de peste 50% în sistemul nervos central al grupului care a primit cea mai mare doză după 24 de săptămâni.

Cercetătorii trebuie să efectueze alte studii clinice pe o perioadă mai îndelungată, astfel încât să evalueze dacă acest efect are un impact real asupra simptomelor bolii Alzheimer.

Vă mai recomandăm și: 

Cel mai tânăr pacient din lume diagnosticat cu Alzheimer are doar 19 ani

Dieta mediteraneană poate reduce riscul de demență

Medicamentele împotriva obezității ar putea deveni tratamente esențiale

Descoperirea unei gene disfuncționale ar putea duce la noi tratamente pentru pierderea auzului