Cel mai scump medicament din lume tocmai a fost aprobat în SUA

Administrația Federală a Medicamentelor (FDA) din Statele Unite tocmai a aprobat un nou tratament pentru o boală rară a coagulării sângelui, iar acesta este cel mai scump medicament din lume.

O singură doză din acest medicament ajunge la prețul exorbitant de 3,5 milioane de dolari.

La prima vedere, prețul este uluitor, dar o analiză recentă a raportului cost-eficiență al medicamentului sugerează că are un preț relativ „echitabil” pentru ceea oferă, cel puțin în SUA.

Cel mai scump medicament din lume, numit Hemgenix, este un tratament de terapie genică pentru hemofilia B, care este o boală genetică rară care determină reducerea coagulării sângelui. Cele mai grave simptome includ episoade de sângerare spontane și repetate care sunt greu de oprit.

Cel mai scump medicament din lume tratează o boală nu foarte întâlnită

Hemofilia B tinde să fie mai frecventă la bărbați decât la femei și, deși un număr exact este greu de găsit, estimările sugerează că aproape 8.000 de bărbați din SUA suferă în prezent de această boală pe tot parcursul vieții.

Principalul medicament utilizat în prezent pentru tratarea hemofiliei B în SUA le oferă pacienților un factor de coagulare foarte necesar, dar costurile tratamentului pe parcursul vieții sunt mari. La cei cu simptome severe, este necesar un regim de tratament de rutină și costisitor, unul care, în timp, poate începe să scadă în eficacitate.

În prezent, cercetătorii estimează că costul pe parcursul vieții unui adult pentru fiecare pacient cu hemofilie B moderată până la severă este de aproximativ 21 până la 23 de milioane de dolari. Costurile tratamentului în Marea Britanie sunt mai mici decât în SUA sau în alte părți din Europa, dar chiar și așa se ridică la zeci de milioane de dolari per pacient de-a lungul vieții, notează Science Alert.

Factorul IX

Hemgenix, pe de altă parte, este un produs intravenos administrat într-o singură doză, la o fracțiune din preț. Produsul este transportat în organism printr-un vector pe bază de virus, care este conceput pentru a le furniza ADN celulelor țintă din ficat. Această informație genetică este apoi copiată de celule, răspândind instrucțiunile pentru o proteină de coagulare cunoscută sub numele de Factorul IX.

Două studii au testat până acum eficacitatea și siguranța Hemgenix. Într-un studiu pe 54 de participanți cu hemofilie B severă sau moderat severă, cercetătorii au descoperit niveluri crescute de activitate a factorului IX, reducând nevoia de terapii de înlocuire de rutină disponibile în prezent.

După ce au primit terapia genică, rata la care pacienții au dezvoltat sângerări necontrolate a scăzut cu peste 50%, în comparație cu rata de bază.

Efectele secundare au inclus dureri de cap, simptome asemănătoare gripei și creșteri ale enzimelor la nivelul ficatului, toate acestea trebuind monitorizate cu atenție de către medici în continuare.

Ar putea cel mai scump medicament din lume să vindece hemofilia B?

„Terapia genică pentru hemofilie se află la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor”, spune Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică din cadrul FDA.

„Aprobarea de acum oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare asociată cu această formă de hemofilie”, a mai spus Marks.

Nu este încă clar dacă acest tratament de terapie genică este un remediu pentru hemofilia B, dar rezultatele inițiale sunt promițătoare.

Medicamentele orfane

Pentru tulburări grave, dar rare, cum ar fi hemofilia B, FDA are o denumire specială pentru a stimula cercetarea medicală. Hemgenix, de exemplu, este clasificat drept „medicament orfan”, deoarece va trata doar un număr mic de pacienți.

Ca parte a acestei desemnări, producătorul Hemgenix, CSL Behring, are drepturi exclusive asupra pieței americane pentru următorii 7 ani.

Stimulentele angajate de guvernul SUA pentru a stimula cercetarea științifică reprezintă o modalitate utilă de a stimula inovarea în bolile rare care altfel ar rămâne nestudiate, dar această politică prezintă o sabie cu două tăișuri.

Înseamnă că piața americană suportă costurile pentru susținerea monopolurilor de medicamente, în timp ce alte națiuni, care pun restricții asupra prețurilor medicamentelor, culeg beneficiile cercetării internaționale.

Astăzi, SUA plătesc între de două și de șase ori mai mult pentru medicamentele eliberate pe bază de rețetă decât alte țări din întreaga lume.

Ce tratament a deținut anterior titlul de cel mai scump medicament din lume?

Deținătorul recordului anterior pentru cel mai scump medicament din lume a fost o altă formă de terapie genică cu o singură doză pentru tratarea atrofiei musculare spinale. La o valoare estimată la 2 milioane de dolari per doză, a generat, de asemenea, dezbateri aprinse asupra modului în care companiile de medicamente își finanțează afacerile.

În timp ce mulți producători de medicamente au profitat de statutul de „medicament orfan” în ultimele decenii pentru a crea monopoluri de medicamente, acest ultim produs ar putea fi un caz în care politica ar putea funcționa pentru cel puțin unii dintre oameni.

Costurile inițiale sunt cu siguranță uriașe, dar pentru cei care ar putea fi suficient de norocoși să aibă o companie de asigurări care să le susțină, Hemgenix ar putea economisi milioane în costuri medicale, îmbunătățind viețile în moduri incomensurabile.

Agenția Europeană pentru Medicamente și omologii săi de reglementare a medicamentelor din Regatul Unit și Australia analizează și ele tratamentul de terapie genică în vederea utilizării.

Va fi interesant de văzut cât de mult li se va permite producătorilor de medicamente să perceapă pentru Hemgenix în alte părți ale lumii.

Vă recomandăm să citiți și:

Cercetătorii au descoperit cum se răspândește o bacterie comună în organism

Particulele minuscule din aer pot declanșa atacuri de cord subite

Exercițiile fizice făcute dimineața, asociate cu cel mai mic risc de boli cardiace și AVC

Ce efect au modificările metabolismului asupra apariției bolilor?