Un tratament experimental oferă copiilor diagnosticați cu afecțiunea genetică sindromul imunodeficienței severe combinate, cunoscut și ca „boala copiilor bulă”, o șansă de a-și trăi viața fără riscul constant de infecție și îmbolnăvire.
Sindromul imunodeficienței severe combinate poate fi cauzat o varietate largă de mutații genetice care în esență perturbă sistemul imunitar al pacientului. Astfel, orice fel de patogen devine letal pentru acești pacienți, iar copiii diagnosticați cu această afecțiune trebuie să folosească constant antibiotice pentru a gestiona boala care altfel i-ar putea ucide în primii ani de viață.
Însă, aceste antibiotice sunt o soluție de termen scurt. În schimb, cercetătorii de la Universitatea din California, Los Angeles, au decis să încerce să le activeze din nou sistemul imunitar. Astfel, oamenii de știință au descoperit un truc aparent paradoxal.
Cercetătorii au transformat HIV, virusul care provoacă SIDA, într-un sistem de livrare care a ajutat transportarea unei versiuni mai sănătoase a genelor relevante și înlocuirea celor mutante.
Și se pare că trucul a funcționat. Toți cei 50 de copii care au primit tratamentul experimental încă trăiesc și par complet sănătoși ani de zile mai târziu, potrivit unui studiu publicat în New England Journal of Medicine. Cercetătorii au monitorizat pacienții timp de trei ani după administrarea tratamentului.
„Oamenii ne întreabă dacă este un leac. Nu putem ști cu certitudine pe termen lung, însă de cel puțin trei ani acești copii o duc bine. Funcțiile imunitare par stabile așa că eu cred că este foarte încurajator”, a precizat Stephen Gottschalk, de la St Jude Children’s Research Hospital, potrivit Futurism.
Cuvântul „leac” este considerat adesea un termen tendențios, în special atunci când vine vorba despre tratamentele experimentale care încă nu au fost folosite pe larg.
Totuși, studiul limitat și cele 50 de povești de succes oferă un motiv de speranță că tehnologia de editare genetică ar putea fi capabilă într-o bună zi de gestionarea unei boli extrem de periculoase.
Cercetătorii au reușit să reproducă în laborator modul în care HIV infectează celulele
Prima persoană vindecată de HIV a murit de cancer
Unele medicamentele împotriva HIV ar putea fi folosite și pentru diabet