Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer
Cercetătorii de la Centrul Abramson pentru Studierea Cancerului din cadrul Universităţii Pennsylvania au demonstrat că celulele editate cu ajutorul tehnologiei CRISPR Cas9 sunt capabile să distrugă celule canceroase chiar şi la câteva luni după ce au fost infuzate în organismul pacienţilor, notează Medicalxpress.
Oamenii de ştiinţă au stabilit că celulele asupra cărora s-a folosit CRISPR au fost editate în trei moduri distincte. De asemenea, aceştia explică că studiul în care au fost folosite aceste celule este primul studiu care a primit aprobările necesare pentru a realiza editări multiple asupra genomului uman.
„Datele noastre de la primii trei pacienţi înscrişi în acest studiu clinic demonstrează două lucruri importante pe care, din cunoştinţa noastră, nimeni nu le-a arătat până acum. În primul rând, putem efectua cu succes mai multe editări cu precizie în timpul fabricaţiei, celulele rezultate supravieţuind mai mult în corpul uman decât au arătat datele publicate anterior. În al doilea rând, până în prezent, aceste celule au arătat o capacitate susţinută de a ataca şi omorî tumorile”, explică dr. Carl June. director al Departamentului de Imunoterapii Celulare al Centrului Abramson.
În cadrului studiului clinic, oamenii de ştiinţă au recoltat celule ale sistemului imunitar, celule T, din sânge, asupra cărora au folosit CRISPR pentru a edita trei celule. Două dintre genele vizate au fost editate pentru a sintetiza versiunea artificială a receptorilor folosiţi pentru identificarea tumorilor; în timp ce cea de a treia modificare a fost făcută pentru eliminarea PD-1, o proteină care, în anumite cazuri, inhibă activitatea celulelor T.
„Această nouă analiză a celor trei pacienţi a confirmat că celulele fabricate conţineau toate cele trei editări, oferind dovada conceptului pentru această abordare. Aceasta este prima confirmare a capacităţii tehnologiei CRISPR Cas9 de a viza mai multe gene în acelaşi timp la om şi ilustrează potenţialul acestei tehnologii de a trata multe boli care anterior nu au putut fi tratate sau vindecate”, explică dr. June.
Studiul a fost publicat în Science.
Citeşte şi: