O terapie genetică inovatoare a vindecat un tânăr de o boală cumplită

Un spital din New York anunță vindecarea lui Sebastien Beauzile, un tânăr de 21 de ani, de anemie falciformă, afecțiune genetică care afectează predominant persoanele de origine africană.

Sebastien este primul newyorkez care a beneficiat de inovatorul tratament Lyfgenia, dezvoltat de Bluebird Bio.

Administrat în decembrie 2024, tratamentul l-a eliberat de simptomele care îi afectau viața: ulcerații cutanate, dureri de spate, șold, articulații și dureri severe în piept, scrie goodnewsnetwork.org.

„Acum că sunt vindecat, aș spune că este ziua mea de naștere”

„Crescând cu anemie falciformă, aceasta mi-a dominat întreaga viață. Acum că sunt vindecat, aș spune că este ziua mea de naștere”, a declarat tânărul.

Dr. Jeffrey Lipton, director de hematologie pediatrică, consideră că Lyfgenia va înlocui transplanturile de măduvă osoasă ca tratament principal pentru această boală.

Procedura implică prelevarea unui eșantion din măduva pacientului, introducerea hemoglobinei sănătoase de la un donator, apoi reinfuzarea în corpul pacientului.

În ianuarie, o altă terapie genică numită editare de bază a vindecat un tânăr de 20 de ani, Brandon Baptiste, care acum „merge la sală în fiecare zi”.