Un pacient a murit după ce a primit o terapie genetică experimentală de la Pfizer

Un tânăr pacient a murit din cauza unui stop cardiac după ce a primit terapia genetică experimentală a Pfizer, testată în cadrul unui studiu aflat în stadiu intermediar pentru o afecțiune care distruge mușchii, numită distrofie musculară Duchenne (DMD).

„Un eveniment advers fatal grav a fost raportat ca fiind un stop cardiac pentru un participant la studiul de fază 2 Daylight”, a declarat un purtător de cuvânt al companiei pentru Reuters.

Studiul testează băieți cu vârsta cuprinsă între 2 și 3 ani cu DMD, o afecțiune genetică de pierdere a mușchilor în care majoritatea pacienților nu au distrofină, o proteină esențială care menține mușchii intacți. Tulburarea afectează aproximativ unul din 3.500 de băieți în lume.

Pacientul a primit terapia genetică la începutul anului 2023

Pacientul a primit terapia genetică experimentală la începutul anului 2023, conform unei declarații atribuită echipei de terapie genetică DMD a producătorului de medicamente și postată de un grup de susținere non-profit.

Pfizer nu a răspuns la solicitarea Reuters care a cerut confirmarea declarației atribuite companiei.

Toți participanții vor fi urmăriți în cadrul studiului,

Toți participanții vor fi urmăriți în cadrul studiului, timp de cinci ani după tratamentul cu terapia genică, inițiat în august 2022 și estimat a se termina la începutul anului 2029.

Compania a declarat că, împreună cu comitetul extern independent de monitorizare a datelor, este în curs de revizuire a datelor pentru a înțelege cauza potențială.