Este prima terapie genică destinată persoanelor atinse de surditate; testele vor începe în curând, pe un grup de voluntari care şi-au pierdut auzul în urma unor boli sau leziuni la nivelul urechilor.
Oamenii de ştiinţă încearcă să le redea astfel pacienţilor un auz „mai natural” decât cel dobândit cu ajutorul tehnologiilor actuale. Acestea fie amplifică sunetele (cum fac aparatele auditive purtate la urechi), fie (în cazul implanturilor cohleare) transformă undele sonore în impulsuri electrice pe care apoi creierul le descifrează şi transformă în senzaţii auditive. Dar niciunul dintre aceste dispozitive nu captează toate frecvenţele naturale ale sunetelor, astfel încât oamenilor care le folosesc le e greu să distingă multe nuanţe din vocile umane sau din muzică.
Ideea acestui proiect este de a „repara” urechile oamenilor, în loc de a imita, prin dispozitive artificiale, ceea ce fac ele. Proiectul este condus de Hinrich Staecker de la University of Kansas Medical Center.
Care este mecanismul auzului normal la om?
Undele sonore ajung, prin conductul auditiv extern, la membrana timpanului, făcând-o să vibreze. Vibraţiile sunt transmise cohleei din urechea internă, printr-un lanţ de 3 oase minuscule. O parte a cohleei, numită organul Corti, este căptuşită cu receptori auditivi, sub forma unor celule ciliate interne şi externe. Undele sonore, amplificate de celulele ciliate externe, fac să vibreze cilii (prelungiri ca nişte perişori) celulelor ciliate interne, ceea ce determină deschiderea în membrana acestor celule a unor canale prin care pătrund molecule de substanşe neurotransmiţătoare. Acestea declanşează impulsuri electrice în neuronii cohleari, transmiţând astfel informaţia la creier, unde este prelucrată, impusurile electrice fiind descifrate şi dând naştere senzaţiei auditive.
Celulele ciliate, atât cele interne, cât şi cele externe, pot suferi leziuni din cauza zgomotelor puternice, a medicamentelor (precum anumite antibiotice) şi a unor boli, iar în mod normal, odată distruse, nu se mai refac.
Dar ar putea exista o modalitate de a le repara: în 2003, cercetătorii au descoperit că anumite gene pot determina celule de alt tip din cohlee să se transforme în celule ciliate, de ambele feluri.
Într-un studiu pe şoareci, cercetătorii au inclus una dintre aceste gene, numită Atoh1, în genomul unui virus inofensiv şi l-au injectat în urechile unor şoareci care aveau aproape toate celulele ciliate distruse. Două luni mai târziu, au constatat o îmbunătăţire considerabilă a auzului rozătoarelor.
Aceeaşi metodă va fi acum testată pe oameni; cercetătorii caută să înroleze în studiu aproximativ 45 de voluntari, persoane care suferă de surditate gravă, în general provocată de medicamente. În cazul unei astfel de afectări a auzului, majoritatea celulelor ciliate sunt distruse, dar mai există încă alte celule implicate în auz, precum neuronii din urechea internă. Nu pot participa la studiu persoane născute surde, deoarece lor le lipsesc adesea structurile necesare pentru a susţine funcţionarea celulelor ciliate.
Testele, la care va particpa şi compania Novartis, vor începe la University of Kansas Medical School; cercetătorii vor injecta virusul modificat direct în cohlee, printr-un orificiu minuscul realizat cu laserul. Rezultatele ar trebui să apară într-o perioadă de 2 săptămâni – 2 luni, iar singurul efect secundar prevăzut este o scurtă perioadă de ameţeli şi greaţă, fenomen care are loc adesea după operaţii la nivelul urechii interne.
Sursa: New Scientist