Reuşită remarcabilă: un tratament genetic revoluţionar contra unei boli oculare grave „depăşeşte toate aşteptările”!

Succesul terapiei, de care au beneficiat doi pacienţi cărora li s-a spus că şi-ar putea pierde vederea, „depăşeşte toate aşteptările” şi ar putea avea implicaţii uriaşe pentru tratarea persoanelor cu afecţiuni oculare provocate de disfuncţii ale retinei.

Aceste disfuncţii includ şi degenerescenţa maculară, care afectează tot mai multe persoane în vârstă şi pentru care nu există tratamente preventive, deşi ea poate fi tratată cu ajutorul chirurgiei cu laser şi al medicamentelor.

Experimentul, finanţat parţial de fundaţia caritabilă Fight for Sight, ale cărui rezultate au fost publicate în revista The Lancet, a fost efectuat pe şase pacienţi, afectaţi de coroideremie în diferite stadii, o boală cauzată de o mutaţie a genei CHM.

Fiecare pacient a primit tratament doar pentru un ochi, astfel încât să se poată face comparaţii cu celălalt ochi bolnav.

S-a constatat o îmbunătăţire considerabilă a vederii celor doi bărbaţi, care fusese grav afectată, iar vederea celorlalţi patru subiecţi – care nu începuse încă să slăbească – şi-a păstrat aceeaşi acuitate.

Tratamentul se bazează pe injectarea, o singură dată, a unui virus inofensiv ce transportă o copie sănătoasă a genei CHM direct în celulele fotosensibile ale retinei.

Profesorul Robert MacLaren, care a condus procedurile efectuate la Spitalul de oftalmologie din Oxford, s-a arătat „absolut încântat” de rezultatele obţinute până acum.

„Este încă prea devreme pentru a şti dacă terapia genetică va dura la nesfârşit, dar putem afirma că îmbunătăţirea vederii s-a menţinut tot timpul cât am ţinut pacienţii sub observaţie, adică doi ani”, a declarat Robert MacLaren.

Tratamentul nu înlocuieşte celulele moarte, însă profesorul MacLaren consideră că poate vindeca celulele „bolnave” şi proteja celulele sănătoase. „Dacă am reuşi să tratăm oamenii într-un stadiu timpuriu, am putea introduce virusul înainte de pierderea vederii”, a adăugat profesorul britanic.

Pe de altă parte, coroideremia este provocată de o genă defectă, ce trebuie înlocuită, în timp ce degenerescenţa maculată implică un număr de gene care trebuie identificate.

În prezent, cercetătorii britanici efectuează teste pe şase pacienţi noi.

Sursa: Mediafax, Daily Mail