Extraordinar: un nou medicament ar putea inversa efectele nanismului în doar trei săptămâni

Savanţii francezi consideră, totodată, că tratamentul lor ar putea fi folosit pe pacienţi umani cel mai devreme peste trei ani.

Ei cred că efectele dramatice ale nanismului, care pot fi cauzate de peste 200 afecţiuni medicale diferite şi care includ numeroase complicaţii dureroase, ar putea fi tratate prin injecţii cu o anumită proteină.

• Un studiu confirmă că bebelușii formează amintiri. Atunci de ce nu ne amintim nimic?
• Care a fost cea mai vizitată atracție din Marea Britanie în 2024

Cercetătorii francezi au făcut această descoperire injectând molecule din acea proteină în şoareci suferind de nanism, timp de trei luni. În urma tratamentului, acei şoareci au avut parte de o creştere completă.

„Acesta a fost primul pas şi, deşi mai sunt alţi paşi care trebuie făcuţi înainte ca tratamentul să fie testat pe oameni, nimic nu ne-a semnalat că tratamentul nu ar putea fi folosit pe oamenii diagnosticaţi cu nanism”, a declarat Elvire Gouze, coordonatoarea studiului.

Savanţii francezi i-au injectat pe şoarecii diagnosticaţi cu acondroplazie, o mutaţie genetică aflată la baza majorităţii cazurilor umane de nanism, cu o anumită proteină, de două ori pe săptămână, timp de trei săptămâni.

Elvire Gouze consideră că, întrucât perioada de trei săptămâni reprezintă echivalentul aproximativ pentru 15 ani din viaţa unui om, un tratament similar ar putea funcţiona pe copiii diagnosticaţi cu acondroplazie, fără ca aceştia să aibă nevoie de injecţii zilnice.

Tratamentul nu este însă potrivit pentru persoanele care au trecut de pubertate, spun autorii studiului publicat în revista Science Translational Medicine.

Cercetătorii francezi spun că au nevoie să efectueze o serie de teste suplimentare pentru a vedea dacă tratamentul poate fi aplicat şi la vârsta adultă sau dacă trebuie început imediat după naştere. Ei intenţionează să testeze acele injecţii pe un animal de talie mai mare, care ar putea fi un reprezentant din familia primatelor.

„Am putea fi pregătiţi să testăm această tehnică pe oameni peste trei-cinci ani”, a spus Elvire Gouze.

Ea consideră că molecula injectată diminuează severitatea afecţiunilor asociate nanismului, care includ dureri lombare şi cervicale, probleme respiratorii şi afecţiuni musculare.

Sophie Garcia şi Elvire Gouze    (Foto: INSERM)

Sursa: Mediafax, INSERM