Medicamentele viitorului
Ea joaca un rol crucial in elucidarea cauzelor intime, pana la nivel molecular, ale bolii; in dezvoltarea de noi metode de diagnostic folosind informatia exprimata la nivel molecular sau in dezvoltarea de medicamente tintite asupra acestor mecanisme – biofarmaceuticele. Dimensiunile si complexitatea proteinelor biologice necesita folosirea, pentru productie, a celulelor de mamifere. Linia celulara animala cea mai utilizata in lume este CHO – Chinese Hamster Ovary Cells. Aceasta este standardizata, astfel incat rezultatele diferitelor proiecte care o folosesc sa poata fi reproduse in orice laborator de pe glob.
Biofarmaceuticele, ca si medicamentele traditionale, au un scop comun: acela de a trata sau preveni bolile. Exista, insa, diferente importante. Medicamentele traditionale sunt molecule mici; spre deosebire de acestea, proteinele terapeutice sunt formate din zeci, uneori sute de aminoacizi. Evident, o astfel de molecula pune alte probleme de cercetare, dezvoltare si productie si actioneaza diferit fata de moleculele traditionale.
Cea mai importanta deosebire este legata de structura celor doua tipuri de medicamente; forma tridimensionala a moleculelor mici le confera o inalta stabilitate, ele mentinan-du-si structura in conditii de mediu variabile; de aceea, medicamentele traditionale sunt usor de manipulat si pot fi administrate intr-o varietate de formulari. Biofarmaceuticele necesita un proces de productie mult mai elaborat; majoritatea sunt proteine, iar acestea sunt extrem de sensibile la modificarile de mediu; de aceea, sunt imposibil de replicat prin mijloace chimice. Proteinele pot fi produse si izolate numai pe animale de laborator, in culturi de microorganisme (bacterii) sau in culturi de celule animale.
Medicamentele biotehnologice au numeroase avantaje fata de cele produse prin sinteza chimica:
1.) specificitate inalta pentru molecula tintita; astfel, vor fi evitate interactiunile cu alte medicamente si reactiile adverse vor fi minime;
2.) nu patrund in interiorul celulei, nu ajung la nucleu, deci nu determina o crestere a riscului de cancer;
3.) rata de metabolizare in organism este previzibila, deci ajustarea dozelor este mai facila;
4.) exista o sansa mai mare de succes in etapa de dezvoltare a produsului: 25% din molecule ajung in fazele finale, de inregistrare a produsului, fata de numai 8% dintre medicamentele clasice.
Productia implica insa un risc financiar major: cerintele stiintifice, tehnologice si legale pentru deschiderea unei facilitati de productie sunt atat de mari, incat demersul trebuie inceput inainte de a avea certitudinea inregistrarii produsului. Daca produsul esueaza in faza finala, intreaga investitie nu mai poate fi recuperata.
In Romania, primul pas spre medicamentele biotehnologice a fost facut prin anuntul intentiei companiei Roche Romania de a sprijini grupuri de cercetare, colective din mediul academic sau institute de cercetare, anunt facut cu ocazia unei conferinte la nivel national desfasurate la Bucuresti, intre 20 si 21 septembrie 2006. Campania de informare va fi continuata in presa. Propunerile de proiecte vor fi evaluate de catre o echipa stiintifica de la Basel, din Elvetia. In functie de raspunsul acesteia, vom acorda finantarile solicitate. Speram ca, pana la sfarsitul anului, sa avem deja primele semnale in aceasta directie.
Dr. Irina Berechet, PR & Communications Manager la Roche Romania