Distrofia musculară Duchenne (DMD) este cea mai frecventă distrofie musculară diagnosticată în copilărie, cu aproximativ 20.000 de cazuri noi raportate în fiecare an. Acum, a fost creat mușchiul artificial pentru studiul distrofiei musculare Duchenne.
DMD este o tulburare musculară progresivă care are ca rezultat pierderea funcției musculare, ceea ce îi face în cele din urmă pe cei afectați să-și piardă independența și să se confrunte cu probleme medicale severe. Speranța medie de viață pentru persoanele cu DMD este de aproximativ 30 de ani.
Cauza bolii este o mutație a genei care codifică distrofina, o proteină care atenuează impactul contracției musculare asupra membranei celulare. Datorită absenței distrofinei, celulele musculare sunt predispuse la deteriorare ușoară, explică Medical Xpress.
În prezent, nu există un remediu pentru DMD, iar una dintre provocările principale cu care se confruntă comunitatea de cercetare este de a dezvolta modele artificiale capabile să reproducă cu exactitate leziunile găsite în mușchii pacienților. Acest lucru este esențial pentru studierea noilor tratamente în laborator.
Un studiu realizat de Institutul de Bioinginerie din Catalonia (IBEC) descrie mușchiul artificial pentru studiul distrofiei musculare, capabil să reproducă leziunile găsite în țesutul muscular al persoanelor afectate de distrofia musculară Duchenne.
Studiul a fost publicat în revista Biofabrication.
Sistemul, creat prin inginerie tisulară folosind celule de la pacient, include fibre musculare care se pot contracta atunci când este aplicat un stimul electric. Aceasta este o caracteristică crucială pentru stabilirea unui model muscular artificial care să permită studii preclinice ale medicamentelor pentru tratarea DMD.
Munca a fost condusă de Juanma Fernández Costa, cercetător senior la IBEC, împreună cu Ainoa Tejedera Villafranca, doctorandă la IBEC. Ambii fac parte din grupul Biosenzori pentru Bioinginerie, care este condus de profesorul de cercetare ICREA Javier Ramón Azcón.
„Noutatea acestui studiu constă în încercarea noastră de a modela cauza primară a bolii, care este deteriorarea sarcolemei, a membranei celulelor musculare. A fost esențial pentru noi să refacem acest lucru în laborator și am reușit. Acest lucru nu fusese făcut anterior”, spune Juanma Fernández.
„Am lucrat mult timp la diferite protocoale până am reușit să facem ca daunele să apară în celulele de pacient, dar nu și în celulele de control de la persoane fără Duchenne. Este delicat pentru că dacă stimulezi mușchiul, poți provoca ruperea fibrelor și în celulele sănătoase, la fel cum se întâmplă atunci când facem sport și simțim dureri musculare”, adaugă Ainoa Tejedera.
Scopul cercetătorilor a fost de a crea un model care să le permită să determine dacă medicamentele pot inversa această deteriorare celulară. În loc să abordeze simptomele, care este punctul central al tratamentelor paliative, oamenii de știință au vizat cauza principală a bolii.
Deși au testat deja unele medicamente folosind acest model, cercetătorii lucrează la dezvoltarea unui model îmbunătățit, de tipul organ-pe-cip. Acesta este o platformă mai avansată care încorporează senzori și un sistem microfluidic în modelul muscular 3D. Acest lucru va permite o monitorizare mai eficientă a leziunilor celulare și testarea mai rapidă a diferitelor molecule sau medicamente.
Cele mai frecvente 10 coșmaruri și ce înseamnă fiecare, potrivit științei
Risc tot mai crescut de cancer la oamenii sub 50 de ani
Celule cerebrale „hibride”, descoperite în creierul oamenilor
Brățările inteligente sunt pline cu bacterii potențial dăunătoare, avertizează un studiu