La origine o neurotoxină produsă de bacilul botulinic (Clostridium botulinum) ce poate provoca toxiinfecţii alimentare grave prin ingerarea odată cu mâncarea contaminată, de regulă, conserve de fructe, legume sau carne insuficient sterilizate, Botoxul afectează muşchi importanţi din organismul uman, provocând paralizie şi chiar moarte. Injectat în doze mici însă, blochează comunicarea dintre nervi şi muşchii din zona de aplicare, determinând relaxarea acestora din urmă, de unde şi efectul său de netezire a ridurilor.
Ca mai toate marile descoperiri şi aceasta a fost întâmplătoare şi se datorează unui oftalmolog american, Alan B. Scott, care a început să studieze toxina ca potenţial tratament pentru persoanele cu strabism. Acesta a constatat că unii dintre pacienţii care veneau la cabinetul său îi ziceau, în glumă, că au venit să-i scape de riduri, fără să-şi dea seama de potenţialul neurotoxinei ca tratament cosmetic, după cum a declarat într-un interviu către CBS in 2012. Scott şi-a numit medicamentul Oculinum şi a înfiinţat o companie cu acelaşi nume în 1978, iar în 1989 Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat utilizarea lui pentru strabism şi spasme ale pleoapelor.
Doi ani mai târziu Oculinum a făcut obiectul unei achiziţii pentru suma de 9 milioane de dolari de către Allergan, care, la acea vreme, se poziţiona drept o companie de produse destinate îngrijirii ochilor, cum ar fi soluţii de curăţare a lentilelor de contact sau soluţii pentru ochi uscaţi. Allergan a considerat iniţial Botoxul drept un produs de nişă, care i-a adus vânzări de 13 milioane de dolari în 1991.