Primele teste au fost realizate în laborator, pe porci. Dacă această genă se va dovedi eficientă şi pe oameni şi nu va avea niciun efect secundar neplăcut, oamenii de ştiinţă speră că această metodă va putea fi aplicată pe pacienţi umani şi va duce la înlocuirea stimulatoarelor cardiace.
„Acest studiu marchează o nouă eră pentru terapia genică în care genele nu vor mai fi utilizate doar pentru a corecta o deficienţă, ci şi pentru a face ca o celulă să sufere mutaţii cu scopul de a trata o boală”, a declarat Eduardo Marban, directorul Institutului de cardiologie Cedars-Sinai, coordonatorul acestui studiu.
Este pentru prima dată când o celulă cardiacă a putut fi programată într-un organism animal cu scopul de a vindeca o boală.
Terapia genică a fost multă vreme percepută ca un domeniu promiţător dar periculos, în special după primele tentative realizate pe oameni în anii 1990, care au fost adeseori mortale.
Potrivit cercetătorului american, recurgerea la un virus moderat ca vector al genei respective ar trebui să reducă riscurile asociate în mod obişnuit cu terapia genică, precum o reacţie imunitară mortală sau formarea unei tumori. Dar, a recunoscut el, este nevoie de o serie de studii suplimentare.
Studiul, publicat în revista Science Translation Medicine, detaliază procesul folosit de cercetători: gena TBX18 este introdusă într-o zonă de mărimea unui bob de piper, aflată în principala cameră care pompează sânge.
Gena transformă în acel loc câteva sute de celule obişnuite în celule sinusale care au funcţia de a dirija ritmul cardiac.
„Am creat un nou nod sinusal într-o parte a inimii care, de obicei, difuzează pulsaţii, dar nu le generează”, a explicat Eduardo Marban într-o conferinţă de presă. „Noul nod sinusal creat preia apoi ştafeta, la fel ca un stimulator cardiac”, a subliniat el.
Cercetătorii americani şi-au testat metoda pe porci care sufereau de „blocaj cardiac”, o maladie gravă, provocată de o funcţionare defectuoasă a sistemului de impulsuri electrice al inimii care, din cauza acestei degenerescenţe, provoacă o aritmie cardiacă.
Gena a fost introdusă în organismul porcilor prin cateter, o operaţie pe cord nefiind deci necesară.
A doua zi după injectarea acelei gene, porcii testaţi beneficiau deja de pulsaţii cardiace mult mai rapide în comparaţie cu porcii bolnavi şi netrataţi.
Testele efectuate timp de două săptămâni pe animale au fost concludente, iar cercetătorii americani au decis să îşi continue studiul pentru a determina intervalul de timp în care efectele pozitive continuă să se manifeste.